Ασθενείς με σπάνια νοσήματα κινδυνεύουν να μείνουν χωρίς φαρμακευτική θεραπεία
Σύμφωνα με καταγγελία της Ένωσης Σπανίων Ασθενών Ελλάδας (ΕΣΑΕ), σημαντική μερίδα ασθενών με σπάνια νοσήματα κινδυνεύει να μείνει χωρίς φαρμακευτική θεραπεία, αφού με το άρθρο 12 νομοσχεδίου του υπουργείου Υγείας, που κατατέθηκε την Τρίτη 5 Μαΐου στη Βουλή, μπαίνουν εμπόδια στην πρόσβαση των ασθενών σε θεραπείες που χρειάζονται.
Του
ΑΡΗ ΜΠΕΡΖΟΒΙΤΗ
«Είναι ιδιαίτερα ανησυχητικό το ότι η προτεινόμενη ρύθμιση δεν συνοδεύεται από καμία δημοσιευμένη ή τεκμηριωμένη μελέτη αξιολόγησης οικονομικού ή υγειονομικού αντίκτυπου, αλλά ούτε και από ανάλυση κόστους – αποτελεσματικότητας.
Ως εκ τούτου, δεν προκύπτει ότι τα εισαγόμενα μέτρα θα επιτύχουν τον επιδιωκόμενο δημοσιονομικό στόχο ή τη βελτίωση της αποδοτικότητας του συστήματος», τονίζει χαρακτηριστικά η ΕΣΑΕ.
Σήμερα, στην Ελλάδα, ζουν περισσότεροι από 500.000 ασθενείς με κάποια από τα 6.000 διαφορετικά σπάνια νοσήματα. Το 50% των ασθενών είναι παιδιά, ενώ μόνο το 5% των σπανίων νοσημάτων διαθέτει εγκεκριμένη θεραπεία.
Αναλυτικότερα, όπως ανακοινώθηκε από το υπουργείο Υγείας με το νομοσχέδιο με τίτλο «Σύσταση Ταμείου Καινοτομίας – Πρόσβαση των ασθενών σε νέα φάρμακα και θεραπείες – Βελτίωση των υπηρεσιών υγείας και άλλες διατάξεις», επιδιώκεται η συνολική ενίσχυση και ο εκσυγχρονισμός του συστήματος υγείας, μέσω ενός συνεκτικού πλέγματος παρεμβάσεων, που αποσκοπούν, πρωτίστως, στη βελτίωση της πρόσβασης των ασθενών σε νέες, καινοτόμες και μη κυκλοφορούσες στη χώρα θεραπείες.
Στο πλαίσιο αυτό, προβλέπεται η θέσπιση του Ταμείου Καινοτομίας ως διακριτής κατηγορίας φαρμακευτικής δαπάνης, με στόχο την ταχύτερη και αποτελεσματικότερη ένταξη καινοτόμων θεραπειών στη φροντίδα των ασθενών, καθώς και η ενίσχυση της επάρκειας της αγοράς και της διαφάνειας στη διάθεση και αποζημίωση των φαρμάκων. Παράλληλα, δίνεται ιδιαίτερη έμφαση στον έλεγχο και στην παρακολούθηση της φαρμακευτικής δαπάνης, καθώς και στην προτεραιοποίηση της διάθεσης αποθεμάτων φαρμάκων που εισάγονται εκτάκτως σε περιπτώσεις διακοπής κυκλοφορίας ή ελλείψεων από τους Κατόχους Άδειας Κυκλοφορίας.
Ωστόσο, η Ένωση Σπανίων Ασθενών Ελλάδος (ΕΣΑΕ) επισημαίνει ότι η προτεινόμενη τροποποίηση του Συστήματος Ηλεκτρονικής Προέγκρισης (ΣΗΠ), μέσω του άρθρου 12 του νομοσχεδίου, εγείρει σοβαρές ανησυχίες ως προς την πραγματική πρόσβαση των ασθενών σε θεραπείες, ιδίως για τα άτομα που ζουν με σπάνια, υποπληθυσμούς τους, αλλά και υπερ-σπάνια νοσήματα. «Η συγκεκριμένη ρύθμιση», αναφέρει η ΕΣΑΕ, «εισάγει ένα ιδιαίτερα αυστηρό φίλτρο πρόσβασης, συνδέοντας τη χορήγηση θεραπειών με την προηγούμενη αποζημίωσή τους σε τέσσερα ή πέντε κράτη-μέλη της Ευρωπαϊκής Ένωσης». Και συνεχίζει: «Παρά το γεγονός ότι γίνεται αναφορά σε πιθανές εξαιρέσεις, η εμπειρία από τα σπάνια νοσήματα καταδεικνύει ότι, λόγω της εγγενούς πολυπλοκότητας, ετερογένειας και μοναδικότητάς τους, ακόμα και οι πιο αναλυτικά διατυπωμένες εξαιρέσεις αδυνατούν στην πράξη να καλύψουν το σύνολο των πραγματικών περιπτώσεων. Ως αποτέλεσμα, δημιουργείται ορατός κίνδυνος να παραμείνουν εκτός πλαισίου ασθενείς με πραγματική και επείγουσα θεραπευτική ανάγκη. Οι επιπτώσεις της ρύθμισης δεν είναι θεωρητικές, αλλά αφορούν συγκεκριμένες κατηγορίες ασθενών που κινδυνεύουν να μείνουν χωρίς θεραπεία».
Σύμφωνα με την ΕΣΑΕ, ενδεικτικά, δέκα πραγματικές κατηγορίες ασθενών που θα αποκλειστούν είναι οι εξής:
1. Ασθενείς που χρειάζονται άμεση θεραπεία για λόγους επιβίωσης, όπου ακόμα και μικρή καθυστέρηση μπορεί να οδηγήσει σε αναπηρία, μη αναστρέψιμη επιδείνωση ή απώλεια ζωής.
2. Φάρμακα με έγκριση FDA, αλλά χωρίς ακόμη έγκριση EMA (ο ευρωπαϊκός ΕΟΦ), ιδίως όταν αφορούν ταχέως εξελισσόμενες νόσους, παιδιατρικούς πληθυσμούς, σπάνια νοσήματα και επιμέρους υποομάδες ασθενών, συμπεριλαμβανομένων των υπερ-σπάνιων γενετικών παθήσεων.
3. Φάρμακα με έγκριση EMA, που σε άλλα κράτη διατίθενται μέσω early access, compassionate use ή named patient access και όχι μέσω κανονικής αποζημίωσης. Σε τέτοιες περιπτώσεις, τα φάρμακα μπορεί να μη μετρούν ή να είναι αόρατα στο κριτήριο 5/11 ή 4/11, παρότι στην πράξη οι ασθενείς άλλων χωρών έχουν πρόσβαση, ακριβώς επειδή άλλα επιλέγουν να επιταχύνουν την πρόσβαση αντί να αναμένουν πλήρη αποζημίωση.
4. Φάρμακα για νοσήματα που υπάρχουν σε πολύ λίγα κράτη-μέλη, λόγω γεωγραφικών, γενετικών ή πληθυσμιακών ιδιαιτεροτήτων. Εάν μία πάθηση εμφανίζεται κυρίως ή αποκλειστικά σε λίγες χώρες, το κριτήριο αποζημίωσης σε τέσσερα ή πέντε κράτη καθίσταται μη ρεαλιστικό.
5. Υπερ-σπάνιες μεταλλάξεις σε ήδη υπάρχοντα σπάνια νοσήματα ή τοπικά γενετικά clusters, όπως μπορεί να παρατηρούνται σε συγκεκριμένες περιοχές της Ελλάδας, π.χ. Κρήτη, Ανατολική Μακεδονία, Δωδεκάνησα ή Κυκλάδες. Σε τέτοιες περιπτώσεις, η Ελλάδα μπορεί να έχει ασθενείς που δεν υπάρχουν σε ικανό αριθμό σε άλλα κράτη-μέλη.
6. Φάρμακα μικρών βιοτεχνολογικών εταιρειών, οι οποίες ενδέχεται να μην έχουν τη δυνατότητα άμεσης εμπορικής παρουσίας ή υποβολής σε πολλά ευρωπαϊκά κράτη, δηλαδή εταιρείες που αποτελούν το 60% με 70% των Κατόχων Άδειας Κυκλοφορίας (ΚΑΚ) στον τομέα των σπανίων νοσημάτων, με τη μεγάλη πλειονότητά τους να εδρεύει στις Ηνωμένες Πολιτείες.
7. Φάρμακα που ακολουθούν αποκεντρωμένη ή περιορισμένη εθνική στρατηγική διάθεσης, όπου η εταιρεία επιλέγει λίγα μεγάλα κράτη-μέλη και όχι πανευρωπαϊκή κυκλοφορία από τον ΕΜΑ.
8. Θεραπείες για μικρούς υποπληθυσμούς ήδη σπάνιων νοσημάτων, όπου η θεραπεία αφορά συγκεκριμένη μετάλλαξη ή βιοδείκτη.
9. Θεραπείες σε late-stage development ή πρώιμη πρόσβαση από τις ΗΠΑ, όταν δεν υπάρχει διαθέσιμη εναλλακτική θεραπεία στην αγορά.
10. Τεκμηριωμένες χρήσεις εκτός εγκεκριμένων ενδείξεων (off-label), ιδίως σε σπάνια νοσήματα και στην Παιδιατρική Ογκολογία, όπου το σύνολο των καρκίνων είναι σπάνιοι, καθώς και σε σημαντικό ποσοστό καρκίνων ενηλίκων (περίπου 25%). Η off-label και compassionate χρήση αποτελούν καθιερωμένες πρακτικές στην Παιδιατρική Ογκολογία και στα υπόλοιπα σπάνια νοσήματα, ενώ η διεθνής βιβλιογραφία αναγνωρίζει ότι συνιστούν ουσιώδες μέρος της πραγματικής κλινικής πρακτικής.
Η ΕΣΑΕ επισημαίνει ότι η πρόσβαση σε θεραπεία δεν μπορεί να εξαρτάται από διοικητικά κριτήρια που δεν ανταποκρίνονται στην πραγματικότητα των σπανίων νοσημάτων. Η ρύθμιση, όπως διαμορφώνεται, κινδυνεύει να λειτουργήσει ως μηχανισμός αποκλεισμού, χωρίς αποδεδειγμένο δημοσιονομικό όφελος.
«Η Ένωση, όπως πάντα, παραμένει παραγωγικά στη διάθεση της Πολιτείας για ουσιαστικό διάλογο και συνεργασία, με στόχο την προσαρμογή της ρύθμισης, ώστε να ανταποκρίνεται στις πραγματικές ανάγκες των ασθενών και να διασφαλίζει ένα Σύστημα Υγείας που δεν αφήνει κανέναν πίσω», καταλήγει η ανακοίνωση της ΕΣΑΕ.
Σημειώνεται ότι η Ένωση Σπανίων Ασθενών Ελλάδος αποτελεί την εθνική ομπρέλα των οργανώσεων ασθενών με σπάνια νοσήματα στην Ελλάδα, ως σωματείο μη κερδοσκοπικού χαρακτήρα, με πανελλαδική εμβέλεια και έδρα την Αθήνα. Σήμερα, συγκεντρώνει 40 συλλόγους, σωματεία και ΑΜΚΕ, εκπροσωπώντας συλλογικά περισσότερους από 500.000 ασθενείς και τις οικογένειές τους. Αποτελεί τον επίσημο εκπρόσωπο της Ελλάδας στο ευρωπαϊκό και διεθνές οικοσύστημα σπανίων παθήσεων, ως μέλος του Παγκόσμιου Οργανισμού Σπανίων Παθήσεων (RDI) και του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Σπανίων Παθήσεων (EURORDIS).
